META药业获得罕见儿童疾病认定

Magpie.AI 2024-08-05 09:52:00

Keywords: META药业, META-001-PH, 原发性高草酸尿症, 罕见儿童疾病, RPDD

META药业宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其新药META-001-PH罕见儿童疾病认定（RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（PH）。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，可能导致肾结石形成、肾功能衰竭，并在严重情况下可能危及生命。RPDD旨在促进针对美国少于20万人并主要发生在18岁及以下患者的严重罕见儿童疾病的药物和生物制品的开发。这一认定是根据《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&C法）第529(a)(3)节（21 U.S.C. 360ff(a)(3)）而颁发的。

关于原发性高草酸尿症（PH） 原发性高草酸尿症是一种常染色体隐性遗传代谢紊乱，肝脏和其他器官的草酸代谢酶缺陷导致草酸过度产生并在体内沉积。患者通常表现为肾结石、肾钙化、肾功能衰竭以及其他器官中的草酸沉积。严重病例可能导致终末期肾病（ESRD），需要透析、肾移植或联合肝肾移植。疾病症状通常出现在0至3岁。如果不进行干预，大多数患者在青少年期将发展为终末期肾病，严重威胁生命。PH的发病率估计为1/58,000，在美国和欧盟影响超过10,000人，在中国超过20,000人。目前，原发性高草酸尿症尚无治愈方法。现有治疗主要是支持性护理，包括增加液体摄入以稀释尿中的草酸，并使用如吡哆醇（维生素B6）等药物以减少草酸产生。然而，患者的症状和疾病进展无法得到有效控制。

关于META-001-PH META-001-PH是META公司开发的用于治疗原发性高草酸尿症的开创性小分子药物。这种创新分子是META的化学团队与XtalPi（2228.HK）人工智能药物发现团队合作的成果，从最初的骨架筛选到临床前化合物提名都是他们一起完成的。XtalPi的自动化机器人化学合成实验室负责相关分子系列的化学合成，确保了精确和高效的生产过程。动物疾病模型的临床前实验表明，META-001-PH可以将尿中的草酸排泄显著降低80%。而现有的治疗药物无法有效长期控制尿中的草酸水平，META-001-PH每天口服可以保持草酸在正常水平，从而展现了在患有PH的患者中更好长期控制肾结石形成的潜力。META-001-PH在临床前动物模型中还表现出良好的耐受性和安全性，并正在进行IND启动毒理学研究，计划于2025年在澳大利亚进行临床一期安全评估。

关于罕见儿童疾病认定（RPDD） 罕见儿童疾病认定（RPDD）是针对少于20万患者且对18岁以下儿童构成严重生命威胁的罕见儿童疾病的资格认定。RPDD和优先审评凭证（PRV）计划旨在认识到罕见儿童疾病的治疗需求，并鼓励为这些严重或危及生命的疾病开发新治疗方法。根据该计划，赞助商在获得罕见儿童疾病的新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）批准后将有资格获得PRV。PRV可以用于任何后续产品批准申请，将审查时间缩短4-6个月，或者可以按照近年来的平均转让价格超过1亿美元进行交易。

关于META药业 META药业是一家致力于发现和开发自身免疫性疾病、代谢性疾病和癌症的突破性治疗方法的创新生物制药公司。作为亚太地区唯一利用免疫代谢的突破理论的公司，META在创造更安全、更有效的治疗方法方面处于领先地位，以调节细胞代谢来调节免疫系统功能和其他途径。META已开发了两种针对META-001治疗自身免疫性疾病和原发性高草酸尿症的化学系列，这两种系列都有潜力成为这些疾病的下一代口服治疗方法，满足了重大未满足的临床需求。META药业由人工智能制药行业领军企业XtalPi（2228.HK）、Forcefield Ventures和IMO Ventures联合孵化，获得了天图资本（1973.HK）、Yael Capital、方圆资本、立达国际、德信资本和博普资本的投资。更多信息，请访问http://en.metabiopharma.com/并关注我们的LinkedIn。联系邮箱：[email protected]来源：META药业

META药业宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其新药META-001-PH罕见儿童疾病认定（RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（PH）。META-001-PH是一种用于治疗原发性高草酸尿症的开创性小分子药物，经过临床前实验表明有望成为患者的有效长期控制草酸尿症的潜在疗法。META药业的这一突破性进展将为原发性高草酸尿症的治疗开辟新的可能性。